9月3日，国家药品监督管理局药品审评中心（简称CDE）发布《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则（征求意见稿）》（以下简称《指导原则》），为合理使用患者报告结局（patient-reported outcome, 简称PRO）数据支持药品审评决策给予指引。

国家为何出台这一政策？该政策对于临床研究参与各方将会产生哪些影响？政策中特别提到的ePRO会给PRO的具体实践带来哪些改变？药研社副总裁兼首席技术官李锦国先生特别接受专访，解读新政并分享数字化时代下PRO发展的新趋势。

李锦国在中华医学事务年会演讲

Q: 您认为CDE为什么要出台这一《指导原则》，该《指导原则》将对行业有何影响？

A: 最新的《指导原则》是国家监管部门在法规政策层面对于“以患者为中心”监管理念的具体体现和深化。

7月2日CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》明确提出了新药研发“应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标”等要求，并肯定了ePRO能够减轻受试者负担的作用。9月3日的《指导原则》对于PRO的临床应用进行了具体阐述和延伸，具有很强的指导性，凸显了法规越来越重视临床研究中患者的体验、感受和获益。

从2020年初的新冠疫情以来，由于线下试验的监查和访视受到阻碍，远程智能化临床试验（DCT）开始逐步受到重视并得到应用。ePRO作为远程智能化临床试验的核心，其价值也得以体现。但此前，由于没有明确的法规支持，部分研究者对于在试验中使用ePRO多有顾虑，从而继续使用传统纸质的PRO。

我相信《指导原则》的出台会促进ePRO发展，乃至成为推动整个数字化临床研究发展的东风。有了法规的保驾护航，研究者、申办方会更有动力在临床试验中按需应用ePRO，也会体会到数字化技术为临床研究降低成本的同时也带来质量的提升，这对于临床研究的数字化转型是一个很好的助推器。

Q: 《指导原则》肯定了ePRO在数据采集与管理等方面具有明显优势，但也列出了不少在使用ePRO时“需要考虑的点”，例如数据准确性、真实性、安全管理体系、访问控制、数据备份、数据保存等。这些疑虑是阻碍ePRO推广的因素吗？ePRO产品当前普遍存在的问题有哪些？

A: 在医疗健康领域，患者的数据安全与隐私保护一直是大家关注的问题，指南中提到的顾虑也是临床实践中研究者们的担忧。

当前国内ePRO产品仍在成长的起步阶段，我觉得我们在以下方面应给予足够的重视：

一是指南提到的数据安全问题。ePRO不仅是临床试验中患者数据的采集软件，更重要的是数据采集的安全性以及对患者的隐私保护。而且不仅考虑数据采集安全性，还要考虑ePRO在应用过程中的用户身份安全，网络传输安全以及数据存储安全及访问控制等。另外，还需重点关注系统的稳定性及可靠性。

二是研究者的参与感不强。《指导原则》专门提到研究者具有维护和确认ePRO源数据准确性、真实性的管理权限。但在部分ePRO产品中，研究者还不能便捷地维护或确认来自于ePRO中的数据，既给研究者的工作带去不便，也导致患者提交信息不能及时传递给研究者予以确认，给患者带来不好的体验。

三是数据割裂的问题。《指导原则》中提到ePRO系统可与电子病历系统（EMR）或电子数据采集系统（EDC）对接，形成个体水平的完整数据流。目前部分ePRO已做到了与EDC系统的完整对接，但令人遗憾的是我们还很难以合规的与院内诊疗数据打通。

Q: 在您看来解决上述问题的核心是什么？

A: 数据安全需要从整体上全方位的考虑，需要投入大量的硬件资源及研发资源予以保障。数据安全性的背后也需要公司在战略层面对安全性有足够的重视，同时也需要有经验、有能力的技术研发和运维保障团队来确保系统的稳定性、可靠性。另外，对系统或数据的访问控制及灾备也应给予足够的重视，需要制定严格SOP流程。

ePRO的产品也需要跟更多端口打通。为了将患者的相关数据及时反馈给研究者，我们还特别研发了面向研究者的移动化临床试验产品——“临研家”。我们通过内置ePRO功能的“健康秘书”和“临研家”两款产品的组合形成具体落地的eCOA（electronic Clinical Outcome Assessment，电子化临床结果评估）方案。通过eCOA不仅降低临床试验的综合成本，更重要的是提升了临床试验的质量和患者的依从性。

Q: 现在业内非常重视“以患者为中心”的理念，除了ePRO产品，还可以在哪些方面提升患者在临床试验中的获益呢？

A: 在“健康秘书”中，我们整个产品的设计上除满足法规及医学专业要求外，很重要的是以用户体验为中心的设计理念。例如，可以根据不同试验方案或患者人群特点，灵活定制健康秘书以满足不同试验的差异化需求；支持与智能可穿戴设备或医疗器械的连接，实时获取数据；支持将文字以语音形式播放或将语音转换为文字；健康秘书同时还提供微信小程序版本，以更轻量的方式来满足临床试验的需求。

药研社还设有患者关爱中心（400免费电话），聘请专业的医学人员给予患者以医学知识帮助。他们会设身处地的考量患者需求，并将其需求融入临床试验的设计当中。

通过技术与医学的强强联合，我们将更好地提高患者的体验和依从性，缩短试验周期，减少经费浪费，实现制药企业与患者的双赢。

关于药研社“健康秘书”APP

“健康秘书”APP是面向临床试验患者全周期的健康关爱平台。“健康秘书”包括了患者招募、电子知情、患者管理、患者教育、报告结局（ePRO）、患者关怀、电子支付等一站式以患者为中心的功能。患者不仅可以采用在线量表形式提交健康信息，还可以用电子日记（eDiary）记录自己的临床试验信息及反馈不良事件（AE）,与临床研究协调员（CRC）或研究者实时互动，接受远程访视等。

药研社临床研究系统于2019年获得国家公安部颁发的信息安全等级保护三级认证及ISO 27001信息安全管理体系认证。在质量和管理流程上，获得ISO 9001质量管理体系以及国际信息系统审计协会的CMMI-Level3认证。

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